全球首个地贫碱基编辑疗法在广西医科大学获成功 首批患者均告别终身输血

ㅤㅤ2026年4月，广西医科大学联合国内顶尖科研团队研发的全球首个针对地中海贫血的碱基编辑疗法取得重大临床突破，首批接受该疗法治疗的重型β-地中海贫血患者均成功实现造血功能重建，彻底告别了依赖终身输血的生存状态。
ㅤㅤ该疗法由广西医科大学地中海贫血防治研究团队牵头，联合国内多家科研机构与临床医院共同研发，是全球首个获批进入临床试验的地贫碱基编辑治疗方案。团队针对广西地区高发的重型β-地中海贫血基因突变类型，精准设计了碱基编辑靶点，通过体外编辑患者自体造血干细胞，再回输至患者体内，实现了对致病基因的精准修复，从根源上解决了患者造血功能异常的问题。
ㅤㅤ截至2026年4月，首批入组的患者均已完成治疗并顺利出院，术后随访数据显示，患者的血红蛋白水平已恢复至正常范围，无需再进行定期输血治疗，也未出现严重的治疗相关不良反应。该成果的成功落地，填补了我国在重型地中海贫血基因治疗领域的技术空白，为全国乃至全球的地中海贫血患者提供了全新的治愈路径，也标志着广西医科大学在罕见病基因治疗领域的科研实力达到了国际先进水平。